Não podemos cancelar a esperança!

Audiência pública para debater a situação regulatória do medicamento Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), destinado ao tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Carolina Curi/Agência Senado Há decisões na vida pública que podem ser tomadas olhando para números, planilhas e cálculos. Outras exigem que, antes de qualquer coisa, olhemos para as pessoas. A situação das crianças e famílias que convivem com a Distrofia Muscular de Duchenne é uma delas. Nesta quinta-feira (27/08), a Comissão de Direitos Humanos do Senado realizou uma audiência pública para discutir as doenças raras e, especialmente, a situação regulatória do Elevidys, terapia gênica destinada a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne. Estamos falando de uma doença genética rara, grave e progressiva, que provoca perda contínua de força e função muscular e atinge majoritariamente meninos. Para essas crianças, o tempo tem um significado diferente: enquanto processos administrativos seguem seus prazos, a doença continua avançando. Por isso, acredito que essa discussão não pode ser feita apenas de maneira aritmética. É claro que precisamos falar de segurança. Precisamos falar de eficácia, evidências científicas, critérios regulatórios e acompanhamento dos pacientes. Tudo isso é indispensável. Mas também precisamos falar de vida, qualidade de vida, autonomia e tempo. Ciência e esperança não são adversárias A audiência já estava prevista antes dos acontecimentos desta semana, quando, a pedido da Roche, a Anvisa cancelou o registro do Elevidys no Brasil. A coincidência entre os fatos apenas tornou ainda mais urgente uma discussão que já precisávamos enfrentar. Durante a audiência, representantes da Anvisa explicaram que a análise da agência considera segurança e eficácia, e não o custo do medicamento. Também informaram que medicamentos para doenças raras seguem fluxo prioritário e ressaltaram que decisões regulatórias podem ser reavaliadas à medida que novas evidências sejam apresentadas. Esse ponto é fundamental. Não defendo que segurança seja colocada de lado. Pelo contrário. Como alguém cuja trajetória profissional sempre esteve ligada à ciência e à tecnologia, sei que decisões dessa natureza precisam ser sustentadas pela melhor evidência científica disponível. Mas segurança e acesso não podem ser tratados como conceitos necessariamente opostos. Ciência e esperança também não. Precisamos encontrar um caminho que proteja os pacientes e, ao mesmo tempo, permita que o avanço da ciência chegue a quem mais precisa dele. Para essas famílias, cada dia importa Foi uma audiência extremamente sensível. Pais e mães se emocionaram ao falar sobre seus filhos e sobre a angústia de acompanhar a evolução de uma doença progressiva enquanto aguardam respostas. Essa talvez seja a parte mais difícil dessa discussão. Para quem está fora dessa realidade, algumas semanas ou alguns meses podem parecer apenas parte de um procedimento administrativo. Para uma família que acompanha a perda progressiva das funções de uma criança, esse mesmo período pode representar algo que não será recuperado. Cada possibilidade importa. Cada dia importa. O Elevidys não representa uma cura definitiva para a Distrofia Muscular de Duchenne. O próprio debate apresentado ao Senado trata a terapia como uma possibilidade de retardar a evolução da doença e preservar a funcionalidade em pacientes elegíveis. É exatamente por isso que precisamos discutir com seriedade qual é o caminho ideal, legal e seguro para essas crianças. Como ficam aquelas que já receberam a terapia? Como será feito o acompanhamento individualizado? Quais informações científicas ainda são necessárias? Quais critérios poderiam permitir uma eventual reavaliação? E quais alternativas podem ser oferecidas às famílias enquanto isso? São perguntas que o Estado brasileiro precisa responder. “Elas não são caras. Elas são raras.” Durante a audiência, a senadora Damares Alves resumiu de maneira muito forte um problema que ultrapassa o caso específico do Elevidys. “Elas não são caras. Elas são raras.” A frase surgiu diante da preocupação de que o debate sobre doenças raras seja reduzido simplesmente ao custo dos tratamentos. É evidente que recursos públicos exigem responsabilidade. Precisamos discutir sustentabilidade, incorporação tecnológica e critérios objetivos. Mas uma vida humana não pode ser analisada exclusivamente por uma equação financeira. Quando avaliamos uma terapia para uma doença grave e progressiva, precisamos considerar também o benefício para aquele paciente: mais autonomia, mais qualidade de vida, preservação de funções e mais tempo ao lado de sua família. Estamos falando de crianças. Estamos falando de pais e mães que acompanham todos os dias a progressão de uma doença para a qual ainda não existe cura definitiva. Não podemos transformar essas pessoas em números dentro de uma planilha. O Brasil precisa acelerar Existe uma questão ainda maior por trás desse debate. A ciência e a medicina estão avançando rapidamente. Terapias gênicas, medicina de precisão, diagnóstico molecular e novas tecnologias estão transformando aquilo que é possível fazer diante de doenças que, até pouco tempo atrás, ofereciam pouquíssimas alternativas. Nosso sistema regulatório e nossas políticas públicas precisam conseguir acompanhar essa transformação. Isso não significa flexibilizar irresponsavelmente a segurança. Significa desenvolver processos mais eficientes, transparentes e capazes de responder à velocidade da inovação. Como coordenador-geral da Frente Parlamentar Mista da Inovação e Tecnologias em Saúde para Doenças Raras, a iTEC Raras, tenho trabalhado justamente para aproximar ciência, inovação, diagnóstico e acesso a novas tecnologias das necessidades dos pacientes. Entre os objetivos da Frente estão incentivar pesquisas e reduzir obstáculos ao diagnóstico e ao tratamento das doenças raras. E estamos falando de um desafio gigantesco. Estima-se que entre 13 e 15 milhões de brasileiros convivam com doenças raras, distribuídas entre milhares de condições diferentes. Portanto, não é uma discussão periférica da saúde pública brasileira. Não podemos abandonar essas famílias Há outro compromisso que considero indispensável: nenhuma criança que tenha recebido uma terapia pode simplesmente ficar sem acompanhamento. Independentemente das decisões regulatórias sobre novos pacientes, precisamos garantir monitoramento rigoroso daqueles que já foram tratados. Esses pacientes precisam de cuidado. E os dados produzidos por esse acompanhamento também podem contribuir para ampliar o conhecimento científico sobre segurança, eficácia e resultados dessas novas terapias. Precisamos de transparência. Precisamos saber quais evidências ainda faltam. Precisamos estabelecer critérios claros para eventuais reavaliações e construir mecanismos de diálogo permanente entre Anvisa, Ministério da Saúde, pesquisadores, médicos, empresas e, principalmente, as famílias. Essa necessidade de previsibilidade, acompanhamento e cooperação institucional também está na justificativa apresentada para o debate. Esta discussão vai continuar Vamos continuar trabalhando para encontrar caminhos. Esta já é mais uma etapa de uma discussão que não começou hoje e certamente não terminará aqui. Como senador, membro da Comissão de Direitos Humanos e coordenador-geral da iTEC Raras, digo que não podemos aceitar que a velocidade da burocracia seja incompatível com a velocidade de uma doença progressiva. Também não podemos transformar esperança em promessa irresponsável. Nosso dever está justamente no equilíbrio: usar ciência, evidências, segurança, inovação e humanidade para construir respostas. Porque, para uma família que convive diariamente com uma doença rara, uma decisão regulatória nunca é apenas um processo administrativo. É o futuro de um filho. É sua autonomia. É sua qualidade de vida. Em muitos casos, é uma corrida contra o tempo. Por isso, continuarei cobrando respostas e trabalhando para aproximar ciência, inovação e saúde pública. Não podemos suspender a ciência. Não podemos abandonar as famílias. E não podemos cancelar a esperança.